Para una empresa biotecnológica, conseguir que un medicamento llegue al mercado es un hito extraordinario. Si, además, se trata de un tratamiento para una enfermedad neurológica rara, grave y potencialmente mortal, la dimensión aún es mayor. Marc Martinell, fundador y director general de Minoryx Therapeutics, lo resume con una comparación futbolística: llegar hasta aquí es “como ganar la Champions”.
La Champions de Minoryx se ha jugado desde Mataró. La compañía, fundada en 2011 e instalada desde entonces en el TecnoCampus, ha conseguido que la Comisión Europea autorice Nezglyal, el nombre comercial de la leriglitazona, para tratar a niños de entre 2 y 12 años con la forma cerebral de la adrenoleucodistrofia (cALD). Es el primer tratamiento farmacológico aprobado en la Unión Europea para esta enfermedad. La autorización se concedió el 21 de septiembre.
El hito tiene, además, una dimensión especial para el sector biotecnológico catalán. En julio, cuando el comité de medicamentos humanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió el dictamen favorable, Minoryx se convirtió en la primera biotech catalana que conseguía la luz verde de este organismo europeo. Dos meses después, aquel dictamen se ha convertido en la autorización de comercialización de la Comisión Europea.
“Si haces medicamentos quieres llegar a tenerlos en el mercado y si es una enfermedad grave para la que no hay tratamiento, pediátrica, rara, minoritaria, es un objetivo que aún persigues con más fuerza”, explica Martinell. Lo que ahora se presenta como una autorización europea es el resultado de doce años de desarrollo, de una inversión que el fundador sitúa “cerca de 200 millones de euros” y de un camino en el que los fracasos han sido tan importantes como los éxitos.
Una enfermedad contra reloj
La adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X es una enfermedad genética que puede presentar diferentes formas. La más grave es la cerebral, que afecta principalmente a los niños y se caracteriza por la aparición de lesiones en la sustancia blanca del cerebro. Cuando estas lesiones progresan, pueden provocar un deterioro neurológico rápido. En los casos de progresión más acelerada, el paso de la aparición de las lesiones al deterioro grave y la muerte puede producirse en solo tres o cuatro años.
Es, por tanto, una carrera contra el tiempo. Y esta es una de las claves para entender la importancia de Nezglyal. La autorización europea es para niños de entre 2 y 12 años con lesiones cerebrales que aún no muestran contraste en la resonancia magnética y con una afectación neurológica muy limitada. La particularidad es que, en esta fase, los niños pueden no presentar aún síntomas. Y esto hace que detectar la enfermedad pronto sea casi tan importante como disponer del tratamiento.
Producción del medicamento
Hasta ahora, la opción terapéutica disponible para intentar detener la evolución cerebral era principalmente el trasplante de células madre hematopoyéticas. Es un procedimiento agresivo, dependiente de encontrar un donante compatible y que solo se puede aplicar en una ventana determinada de la progresión de la enfermedad. La EMA señala precisamente esta limitación y el hecho de que la cALD es una enfermedad rara como algunos de los motivos que explican que la autorización de Nezglyal se haya concedido en circunstancias excepcionales.
Aquí es donde entra el cribado neonatal. Tal y como recuerda Martinell, Catalunya ha incorporado recientemente la ALD a la prueba del talón, de manera que los niños afectados pueden ser identificados desde el nacimiento y sometidos a seguimiento antes de que aparezca el deterioro. Antes, muchos niños llegaban al sistema sanitario aparentemente sanos hasta que, hacia los cinco o seis años, algún síntoma provocaba las pruebas que permitían descubrir la enfermedad. Para entonces, sin embargo, las lesiones cerebrales podían haber avanzado demasiado.
Con el cribado, el paradigma cambia: identificar a un niño afectado permite empezar un seguimiento con controles clínicos y resonancias y detectar el momento en que las lesiones aparecen. Es precisamente en esta fase inicial cuando está indicado el nuevo tratamiento. Por eso Martinell considera que cribado y fármaco son casi una combinación perfecta: el primero permite saber quién está en riesgo antes de que la enfermedad provoque daños irreversibles y el segundo ofrece una opción farmacológica para actuar en este momento.
De la investigación en ratones a un medicamento para niños
La historia de Minoryx no comienza con una molécula creada desde cero por la empresa. El origen es una investigación desarrollada en Catalunya sobre la ALD. El grupo liderado por la doctora Aurora Pujol, del IDIBELL, estudiaba el efecto de la pioglitazona, un medicamento utilizado para tratar la diabetes, en modelos animales de la enfermedad.
Los resultados apuntaban a que la molécula podía actuar sobre procesos relacionados con la inflamación y la neurodegeneración. Pero había un problema: la pioglitazona no era adecuada para convertir directamente aquel descubrimiento en un tratamiento para humanos, porque no llegaba al cerebro en la concentración necesaria.
Aquí entró Minoryx. La compañía trabajó para encontrar una molécula que conservara el mecanismo de acción pero que pudiera llegar mejor al cerebro. El resultado fue la leriglitazona, un derivado de la pioglitazona capaz de atravesar la barrera hematoencefálica.
El hito de Minoryx
A partir de aquí empezó el largo proceso de desarrollo: estudios preclínicos, toxicología, ensayos clínicos, seguimiento de los pacientes y toda la tramitación regulatoria necesaria antes de que un medicamento pueda llegar al mercado. Han sido aproximadamente doce años de desarrollo. Martinell insiste en que los plazos extraordinarios que se vieron con las vacunas de la covid no son la norma. Desarrollar un medicamento acostumbra a requerir muchos más años.
Y el camino tampoco ha sido lineal. Hace dos años, Minoryx recibió una negativa de la EMA a una solicitud anterior, relacionada con los resultados del estudio en adultos. La compañía volvió a presentar el proyecto con una nueva estrategia y con los resultados del estudio pediátrico NEXUS. En julio de 2026, el comité de medicamentos humanos de la EMA emitió un dictamen favorable y, finalmente, la Comisión Europea concedió la autorización en septiembre.
Es un recorrido que explica también por qué Martinell habla de la Champions. No basta con descubrir una molécula: hay que demostrar que es segura, que funciona, fabricarla con garantías, superar los ensayos y convencer a los organismos reguladores.
200 millones de euros y muchos fracasos
Llegar hasta el mercado tiene un precio. Martinell calcula que Minoryx ha gastado cerca de 200 millones de euros en el desarrollo del medicamento. El dinero ha llegado principalmente del capital riesgo, especialmente a medida que el proyecto avanzaba. En las primeras fases también fueron importantes las ayudas públicas catalanas, españolas y europeas. Más adelante, los acuerdos con socios internacionales aportaron músculo financiero para continuar el desarrollo.
El modelo funciona porque asume un nivel de riesgo enorme. La mayoría de proyectos biotecnológicos no llegan al final. Martinell explica que aproximadamente uno de cada diez medicamentos que entran en ensayos clínicos consigue completar todo el recorrido.
Esta es una parte de la historia que normalmente no se ve. "Si repasas nuestros comunicados de prensa, parece que haya sido un camino de rosas. Todos los fracasos que hay por el camino no salen, pero están", resume. Y Minoryx no ha sido una excepción. "Nosotros, de fracasos, también hemos tenido muchos", admite Martinell.
Esta incertidumbre explica, según el fundador, el papel del capital riesgo en el desarrollo de nuevos medicamentos. Los inversores asumen que una gran parte de los proyectos fallarán, pero apuestan por una cartera lo suficientemente amplia para que los pocos que lleguen al mercado puedan compensar los fracasos. Por eso Martinell considera difícil trasladar directamente este modelo a la investigación pública: desarrollar un medicamento implica asumir durante muchos años el riesgo de que toda la inversión no acabe dando fruto.
La lucha contra una enfermedad minoritaria
Una empresa global desde Mataró
Que la investigación de Minoryx tenga una dimensión internacional no ha impedido que la compañía haya mantenido su base en Mataró. Martinell, originario de Barcelona y residente desde hace años en Sant Pol de Mar, explica que cuando creó Minoryx en 2011 muchas empresas biotecnológicas estaban concentradas en el Parc Científic de Barcelona. Él conocía aquel ecosistema, pero acabó apostando por el TecnoCampus.
El modelo encajaba con las necesidades de una empresa que empezaba. En una primera fase, explica, una biotech no necesita necesariamente disponer de un gran laboratorio propio: necesita personas, oficinas y acceso a instalaciones y servicios especializados cuando los necesita. Empezaron en la incubadora del TecnoCampus y encontraron también apoyo en cuestiones administrativas y empresariales. Con los años, la compañía ha crecido y ha internacionalizado su actividad, pero no se ha marchado de Mataró.
Hoy Minoryx trabaja con hospitales e investigadores de Europa, Estados Unidos, la India y Sudamérica. El ensayo para estudiar el fármaco en pacientes adultos con una forma más avanzada de la cALD tiene una dimensión internacional. Pero el punto de partida y la sede de la empresa continúan siendo en el TecnoCampus.
Es una ubicación que Martinell considera especialmente adecuada para una empresa de su perfil: lo suficientemente cerca de Barcelona para captar talento, con buena conexión con el aeropuerto y con la posibilidad de dar trabajo también a profesionales del Maresme.
Vista aérea del TecnoCampus de Mataró, donde Minoryx siempre ha tenido su sede
La Champions no es el final
La autorización europea es un hito enorme, pero no es el final del camino. Neuraxpharm será la encargada de comercializar Nezglyal en Europa. El primer lanzamiento está previsto en Alemania antes de acabar el 2026, mientras que la llegada a otros países dependerá de las negociaciones nacionales de reembolso.
Y aún queda mucho por demostrar. Minoryx ha completado el reclutamiento del ensayo de fase III CALYX, que estudia la leriglitazona en hombres adultos con una forma cerebral más avanzada de la cALD, con resultados previstos a principios de 2028. El objetivo es comprobar si el tratamiento puede ampliarse más allá de la fase inicial que contempla la actual autorización.
La compañía también mantiene en marcha TREE, un ensayo de fase IIa en síndrome de Rett, otra enfermedad neurológica rara, principalmente en niñas. Los primeros resultados están previstos para finales de este 2026.
Y hay otra incógnita: cuánto tiempo puede mantenerse el efecto del tratamiento. La leriglitazona no elimina la alteración genética que causa la ALD ni se puede presentar como una cura. Es un tratamiento que busca frenar la progresión de la enfermedad cuando aún se encuentra en una fase inicial. Los pacientes estudiados han sido seguidos durante varios años, pero aún no hay datos que permitan saber qué pasará después de una década de tratamiento.
Esto no quita trascendencia a lo que acaba de pasar. La Comisión Europea ha autorizado el primer tratamiento farmacológico contra la cALD y, detrás, hay una empresa que nació hace quince años en Mataró, una investigación científica catalana, doce años de desarrollo, cientos de pruebas y casi 200 millones de euros.
Por eso Martinell habla de la Champions. No porque el partido haya terminado, sino porque, en biotecnología, llegar hasta aquí ya es un hito que muy pocos proyectos consiguen.