“És com guanyar la Champions”: la gran fita de la biotech mataronina Minoryx

Per a una empresa biotecnològica, aconseguir que un medicament arribi al mercat és una fita extraordinària. Si, a més, es tracta d’un tractament per a una malaltia neurològica rara, greu i potencialment mortal, la dimensió encara és més gran. Marc Martinell, fundador i director general de Minoryx Therapeutics, ho resumeix amb una comparació futbolística: arribar fins aquí és “com guanyar la Champions”.

La Champions de Minoryx s’ha jugat des de Mataró. La companyia, fundada el 2011 i instal·lada des d’aleshores al TecnoCampus, ha aconseguit que la Comissió Europea autoritzi Nezglyal, el nom comercial de la leriglitazona, per tractar nens d’entre 2 i 12 anys amb la forma cerebral de l’adrenoleucodistròfia (cALD). És el primer tractament farmacològic aprovat a la Unió Europea per a aquesta malaltia. L’autorització es va concedir el 21 de setembre.

La fita té, a més, una dimensió especial per al sector biotecnològic català. Al juliol, quan el comitè de medicaments humans de l’Agència Europea de Medicaments (EMA) va emetre el dictamen favorable, Minoryx es va convertir en la primera biotech catalana que aconseguia la llum verda d’aquest organisme europeu. Dos mesos després, aquell dictamen s’ha convertit en l’autorització de comercialització de la Comissió Europea.

“Si fas medicaments vols arribar a tenir-los al mercat i si és una malaltia greu per la qual no hi ha tractament, pediàtrica, rara, minoritària, és un objectiu que encara persegueixes amb mes força”, explica Martinell. El que ara es presenta com una autorització europea és el resultat de dotze anys de desenvolupament, d’una inversió que el fundador situa “vora de 200 milions d’euros” i d’un camí en què els fracassos han estat tan importants com els èxits.

Una malaltia contra rellotge

L’adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X és una malaltia genètica que pot presentar diferents formes. La més greu és la cerebral, que afecta principalment els nens i es caracteritza per l’aparició de lesions a la substància blanca del cervell. Quan aquestes lesions progressen, poden provocar un deteriorament neurològic ràpid. En els casos de progressió més accelerada, el pas de l’aparició de les lesions al deteriorament greu i la mort pot produir-se en només tres o quatre anys.

És, per tant, una cursa contra el temps. I aquesta és una de les claus per entendre la importància de Nezglyal. L’autorització europea és nens d’entre 2 i 12 anys amb lesions cerebrals que encara no mostren contrast a la ressonància magnètica i amb una afectació neurològica molt limitada. La particularitat és que, en aquesta fase, els nens poden no presentar encara símptomes. I això fa que detectar la malaltia aviat sigui gairebé tan important com disposar del tractament.

Fins ara, l’opció terapèutica disponible per intentar aturar l’evolució cerebral era principalment el trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques. És un procediment agressiu, dependent de trobar un donant compatible i que només es pot aplicar en una finestra determinada de la progressió de la malaltia. L’EMA assenyala precisament aquesta limitació i el fet que la cALD és una malaltia rara com alguns dels motius que expliquen que l’autorització de Nezglyal s’hagi concedit en circumstàncies excepcionals.

Aquí és on entra el cribratge neonatal. Tal i com recorda Martinell, Catalunya ha incorporat recentment l’ALD a la prova del taló, de manera que els nens afectats poden ser identificats des del naixement i sotmesos a seguiment abans que aparegui el deteriorament. Abans, molts nens arribaven al sistema sanitari aparentment sans fins que, cap als cinc o sis anys, algun símptoma provocava les proves que permetien descobrir la malaltia. Per aleshores, però, les lesions cerebrals podien haver avançat massa.

Amb el cribratge, el paradigma canvia: identificar un nen afectat permet començar un seguiment amb controls clínics i ressonàncies i detectar el moment en què les lesions apareixen. És precisament en aquesta fase inicial quan està indicat el nou tractament. Per això Martinell considera que cribratge i fàrmac són gairebé una combinació perfecta: el primer permet saber qui està en risc abans que la malaltia provoqui danys irreversibles i el segon ofereix una opció farmacològica per actuar en aquest moment.

De la investigació als ratolins a un medicament per a nens

La història de Minoryx no comença amb una molècula creada des de zero per l’empresa. L’origen és una investigació desenvolupada a Catalunya sobre l’ALD. El grup liderat per la doctora Aurora Pujol, de l’IDIBELL, estudiava l’efecte de la pioglitazona, un medicament utilitzat per tractar la diabetis, en models animals de la malaltia.

Els resultats apuntaven que la molècula podia actuar sobre processos relacionats amb la inflamació i la neurodegeneració. Però hi havia un problema: la pioglitazona no era adequada per convertir directament aquell descobriment en un tractament per a humans, perquè no arribava al cervell en la concentració necessària.

Aquí va entrar Minoryx. La companyia va treballar per trobar una molècula que conservés el mecanisme d’acció però que pogués arribar millor al cervell. El resultat va ser la leriglitazona, un derivat de la pioglitazona capaç de travessar la barrera hematoencefàlica.

A partir d’aquí va començar el llarg procés de desenvolupament: estudis preclínics, toxicologia, assaigs clínics, seguiment dels pacients i tota la tramitació regulatòria necessària abans que un medicament pugui arribar al mercat. Han estat aproximadament dotze anys de desenvolupament. Martinell insisteix que els terminis extraordinaris que es van veure amb les vacunes de la covid no són la norma. Desenvolupar un medicament acostuma a requerir molts més anys.

I el camí tampoc no ha estat lineal. Fa dos anys, Minoryx va rebre una negativa de l’EMA a una sol·licitud anterior, relacionada amb els resultats de l’estudi en adults. La companyia va tornar a presentar el projecte amb una nova estratègia i amb els resultats de l’estudi pediàtric NEXUS. El juliol del 2026, el comitè de medicaments humans de l’EMA va emetre un dictamen favorable i, finalment, la Comissió Europea va concedir l’autorització al setembre.

És un recorregut que explica també per què Martinell parla de la Champions. No n’hi ha prou amb descobrir una molècula: cal demostrar que és segura, que funciona, fabricar-la amb garanties, superar els assaigs i convèncer els organismes reguladors.

200 milions d’euros i molts fracassos

Arribar fins al mercat té un preu. Martinell calcula que Minoryx ha gastat prop de 200 milions d’euros en el desenvolupament del medicament. Els diners han arribat principalment del capital risc, especialment a mesura que el projecte avançava. En les primeres fases també van ser importants els ajuts públics catalans, espanyols i europeus. Més endavant, els acords amb socis internacionals van aportar múscul financer per continuar el desenvolupament.

El model funciona perquè assumeix un nivell de risc enorme. La majoria de projectes biotecnològics no arriben al final. Martinell explica que aproximadament un de cada deu medicaments que entren en assaigs clínics aconsegueix completar tot el recorregut.

Aquesta és una part de la història que normalment no es veu. “Si repasses els nostres comunicats de premsa, sembla que hagi estat un camí de roses. Tots els fracassos que hi ha pel camí no surten, però hi són”, resumeix. I Minoryx no n’ha estat una excepció. “Nosaltres, de fracassos, també n'hem tingut molts”, admet Martinell.

Aquesta incertesa explica, segons el fundador, el paper del capital risc en el desenvolupament de nous medicaments. Els inversors assumeixen que una gran part dels projectes fallaran, però aposten per una cartera prou àmplia perquè els pocs que arribin al mercat puguin compensar els fracassos. Per això Martinell considera difícil traslladar directament aquest model a la recerca pública: desenvolupar un medicament implica assumir durant molts anys el risc que tota la inversió no acabi donant fruit.

Una empresa global des de Mataró

Que la investigació de Minoryx tingui una dimensió internacional no ha impedit que la companyia hagi mantingut la seva base a Mataró. Martinell, originari de Barcelona i resident des de fa anys a Sant Pol de Mar, explica que quan va crear Minoryx el 2011 moltes empreses biotecnològiques estaven concentrades al Parc Científic de Barcelona. Ell coneixia aquell ecosistema, però va acabar apostant pel TecnoCampus.

El model encaixava amb les necessitats d'una empresa que començava. En una primera fase, explica, una biotech no necessita necessàriament disposar d'un gran laboratori propi: necessita persones, oficines i accés a instal·lacions i serveis especialitzats quan els necessita. Van començar a la incubadora del TecnoCampus i hi van trobar també suport en qüestions administratives i empresarials. Amb els anys, la companyia ha crescut i ha internacionalitzat la seva activitat, però no ha marxat de Mataró.

Avui Minoryx treballa amb hospitals i investigadors d'Europa, els Estats Units, l'Índia i Sud-amèrica. L'assaig per estudiar el fàrmac en pacients adults amb una forma més avançada de la cALD té una dimensió internacional. Però el punt de partida i la seu de l'empresa continuen sent al TecnoCampus.

És una ubicació que Martinell considera especialment adequada per a una empresa del seu perfil: prou a prop de Barcelona per captar talent, amb bona connexió amb l'aeroport i amb la possibilitat de donar feina també a professionals del Maresme.

La Champions no és el final

L'autorització europea és una fita enorme, però no és el final del camí. Neuraxpharm serà l'encarregada de comercialitzar Nezglyal a Europa. El primer llançament està previst a Alemanya abans d'acabar el 2026, mentre que l'arribada a altres països dependrà de les negociacions nacionals de reemborsament.

I encara queda molt per demostrar. Minoryx ha completat el reclutament de l'assaig de fase III CALYX, que estudia la leriglitazona en homes adults amb una forma cerebral més avançada de la cALD, amb resultats previstos a principis de 2028. L'objectiu és comprovar si el tractament pot ampliar-se més enllà de la fase inicial que contempla l'actual autorització.

La companyia també manté en marxa TREE, un assaig de fase IIa en síndrome de Rett, una altra malaltia neurològica rara, principalment en nenes. Els primers resultats estan previstos per a finals d'aquest 2026.

I hi ha una altra incògnita: quant temps pot mantenir-se l'efecte del tractament. La leriglitazona no elimina l'alteració genètica que causa l'ALD ni es pot presentar com una cura. És un tractament que busca frenar la progressió de la malaltia quan encara es troba en una fase inicial. Els pacients estudiats han estat seguits durant diversos anys, però encara no hi ha dades que permetin saber què passarà després d'una dècada de tractament.

Això no treu transcendència al que acaba de passar. La Comissió Europea ha autoritzat el primer tractament farmacològic contra la cALD i, al darrere, hi ha una empresa que va néixer fa quinze anys a Mataró, una investigació científica catalana, dotze anys de desenvolupament, centenars de proves i gairebé 200 milions d'euros.

Per això Martinell parla de la Champions. No perquè el partit s'hagi acabat, sinó perquè, en biotecnologia, arribar fins aquí ja és una fita que molt pocs projectes aconsegueixen.